当地时间 3 月 28 日，赛诺菲宣布 siRNA 疗法 Qfitlia（Fitusiran） 获得美国 FDA 批准上市，用于预防或减少成人和儿童 A 型或 B 型血友病患者（无论是否含有因子 VIII 或 IX 抑制剂）的出血发作频率。
Qfitlia 是美国首个获批的治疗 A 型或 B 型血友病（无论是否含有抑制剂）的疗法，每年只需注射六次即可提供持续保护，代表着血友病治疗的重要突破。
图源：赛诺菲官网
血友病 A 和 B 是一类罕见的先天性终身出血性疾病，患者具有凝血功能障碍，会引起关节大量出血。Fitusiran 可降低抗凝血酶（一种抑制血液凝固的蛋白质）水平，从而促进凝血酶生成，重新平衡止血功能并预防出血。
Qfitlia 采用了 Alnylam Pharmaceutical 的 ESC-GalNAc 偶联技术，因此在皮下给药时具有更强的效力和持久性。2018 年 8 月，赛诺菲和 Alnylam 公司达成合作，获得 Fitusiran 的全球开发和商业化权利。
本次获批是基于 Ⅲ 期研究 ATLAS 的数据。在该研究中，Qfitlia 显示出在亚组中较低的出血率，每年仅需注射六次。主要结果包括：
与按需使用凝血因子浓缩物相比，使用 Qfitlia 预防治疗的无抑制剂患者，ABR 出血显著减少 71%（估计平均值：ABR 9.0 vs. 31.4；p<0.0001），与按需使用旁路制剂相比，有抑制剂患者的 ABR 出血减少 73%（估计平均值：ABR 5.1 vs. 19.1；p=0.0006）。
在开放标签扩展研究期间观察到的 ABR 中位数，在无抑制剂患者中为 3.8（IQR：0.0～11.2），在有抑制剂患者中为 1.9（IQR：0.0～5.6）。
在开放标签扩展研究期间观察到的年自发性出血率中位数，在无抑制剂患者中为 1.9（IQR：0.0～7.5），在有抑制剂患者中为 1.9（IQR：0.0～3.7)。
开放标签扩展研究中，近一半的患者经历了一次或更少的出血（31% 0 次出血和 47% 0～1 次出血）。
安全性方面，可能出现严重的不良反应，包括血栓事件、急性和复发性胆囊疾病以及肝毒性。最常见的不良反应（发生率 >10%）是病毒感染、鼻咽炎和细菌感染。
与 Qfitlia 的批准相结合，FDA 还批准了西门子医疗的 INNOVANCE® 抗凝血酶检测作为 Qfitlia 的伴随诊断来测量 AT 水平。通过与 Labcorp 合作的 Qfitlia 测试计划，FDA 批准的伴随诊断将免费提供给接受 Qfitlia 处方的患者以测量 AT 水平。
在中国，CDE 已在 2024 年 5 月受理了 Fitusiran 注射液的新药上市申请。该产品还被 CDE 纳入了《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（「关爱计划」）》试点项目，拟用于作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子 VIII 或 IX 抑制物的血友病 A 或 B 的成人患者和≥12 岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。
编辑：馨药
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