辉瑞血友病创新疗法马塔西单抗落地海南博鳌乐城先行区

2025年2月24日，辉瑞血友病创新疗法HYMPAVZI™（马塔西单抗/Marstacimab）正式落地海南博鳌乐城先行区。马塔西单抗是首个通过预充式注射笔皮下注射固定剂量给药的创新疗法，只需每周一次，有望减少患者因频繁输注带来的心理负担和用药负担，让血友病患者重启“自如人生”。

血友病是一种罕见的遗传性血液疾病，由凝血因子缺乏引起（血友病A缺乏FVIII，血友病B缺乏FIX）。血友病通常在儿童早期就已确诊，它会使得凝血功能障碍，增加关节内反复出血的风险，从而导致永久性关节损伤。中国血友病的患病率约为2.73/100,000¹，致残率高达70%，三分之二的患者到了成年以后，都会有出血导致的功能障碍，影响正常的生活和工作能力²。尽管近年来血友病的治疗取得了显著进展，但许多血友病患者仍然会有出血发作，并需要每周多次频繁的静脉输注来控制病情，为患者带来了沉重的心理负担和用药负担。

辉瑞中国区总裁、RDPAC执行委员会主席Jean-Christophe Pointeau表示：“秉持‘为患者带来改变其生活的突破创新’这一使命，辉瑞在血友病领域不断取得科学进步。马塔西单抗为血友病患者提供了一种新的突破疗法，帮助改善其生活质量，摆脱疾病束缚，让患血友病的孩子能跑能跳，让职场人员重回工作岗位，帮助患者回归正常生活。感谢乐城先行区管理局及相关机构，让患者不出国门就能用上国际领先的创新药物。未来辉瑞将继续与先行先试区建立合作，加快海外创新药物引入中国步伐，更快更好的惠及中国患者。”

马塔西单抗是由辉瑞公司研发的一种血友病新型疗法，是一种靶向组织因子途径抑制物（TFPI）K2结构域的单克隆抗体，属于血友病再平衡疗法。目前马塔西单抗已在美国和欧盟获批用于治疗血友病A及血友病B。

2024年10月，马塔西单抗获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于规律性治疗不伴凝血因子抑制物的血友病A（先天性凝血VIII因子缺乏症）或血友病B（先天性凝血IX因子缺乏症）的12岁及以上患者，以减少出血的发作。2024年11月，获得欧盟委员会（EC）批准，用于规律性治疗患有不伴凝血因子抑制物的重型血友病A（先天性凝血 VIII因子缺乏症，FVIII<1%）或者重型血友病B（先天性凝血IX因子缺乏症，FIX<1%）的12岁及以上且体重不低于35公斤的患者，以减少出血的发作。

据了解，马塔西单抗的获批是基于III期BASIS研究。关键性BASIS研究是一项全球性的III期、开放标签、多中心研究，评估了马塔西单抗对12岁至75岁以下患有重型血友病A（定义为FVIII<1%）或中重型至重型血友病B（定义为FIX活性≤2%）且伴有或不伴有抑制物的青少年和成人患者的疗效和安全性。该研究不伴抑制物队列的中期分析结果显示，在不伴抑制物的血友病A及血友病B受试者中，经过马塔西单抗12个月的积极治疗期后，与既往因子预防（RP）和按需治疗(OD)相比，其经治疗出血的年化出血率 (ABR) 分别降低了35%和92%。

参考资料：

1.中华医学会血液学分会血栓与止血学组, 中国血友病协作组. 血友病诊断与治疗中国专家共识（2017年版）[J]. 中华血液学杂志,2017,38（5）: 364-370. DOI: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2017.05.002

2.Zhang L,Li H,Zhao H,et al. Retrospective analysis of 1312 patients with haemophilia and related disorders in a single Chinese institute. Haemophilia. 2003,9（6）:696-702